Auf dem Weg zur Linderung der Erkrankung Epidermolysis bullosa (EB) und zur Erforschung neuer Medikamente trifft man immer wieder auf den Begriff „klinische Studien“. Doch was steckt eigentlich dahinter und wie können EB-PatientInnen hier zu HelferInnen werden?

Neue Therapieansätze und Medikamente müssen vor der Zulassung auf Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit getestet werden. Der erste Schritt dafür ist eine fundierte wissenschaftliche Vorarbeit im Labor. Anschießend kann nach vielen Sicherheitsüberprüfungen und präklinischen Tests, am Menschen untersucht werden, ob und wie lange ein Medikament wirkt, wie verträglich es ist und ob es die ursprünglichen Symptome auch tatsächlich lindert. All dies wird im Rahmen von klinischen Studien getestet und ist Voraussetzung dafür, dass ein neues Arzneimittel von der Behörde zugelassen wird.  

Durch die Umsetzung von klinischen Studien ist es möglich, die Ergebnisse der Forschung im Labor den PatientInnen zugänglich zu machen und damit neue Therapien für "Schmetterlingskinder" zu ermöglichen. Um auch in Salzburg Teil dieser Entwicklungen sein zu können, wurde 2018 das EB-Studienzentrum als vierte Abteilung im EB-Haus ins Leben gerufen. Hier können PatientInnen aktiv zu HelferInnen werden, indem sie an Studien teilnehmen. Gerade bei seltenen Erkrankungen wie EB ist es – bedingt durch die niedrige Zahl an Betroffenen – besonders wichtig, dass genügend ProbandInnen an Studien teilnehmen. Erst durch eine bestimme Anzahl an TeilnehmerInnen sind Ergebnissen auch aussagekräftig genug, um bei Behörden für eine Zulassung in Betracht gezogen zu werden. PatientInnen, die Teil einer neuen Entwicklung sein können und möchten, sind daher mehr als gefragt. Gleichzeitig profitieren auch die StudienpatientInnen selbst von den innovativen Behandlungsmöglichkeiten, welche sie schon vor Zulassung testen dürfen.

Die Auswahl der EB-Betroffenen, die an einer Studie teilnehmen können, erfolgt nach strikten Vorgaben, welche durch ein Studienprotokoll vorgegeben werden. Aufgrund des engen Kontaktes zu unseren PatientInnen und des oft sehr detaillierten Wissens um deren Krankengeschichte, kann bereits durch das EB-Haus-Studien- und Ambulanzteam eine Vorauswahl getroffen werden.  

Derzeit laufen im EB-Haus zwei klinische Studien zu den Themen Medikamententherapien bei Krebs und Therapien zur Wundheilung bei EB. Hier arbeitet ein Team von ÄrztInnen, PflegerInnen und StudienkoordinatorInnen eng zusammen und sorgt für die wissenschaftliche Bewertung der Relevanz der Studie, die medizinische Betreuung der PatientInnen und die Regelung und Einhaltung organisatorischer Abläufe, sowie bürokratischer und rechtlicher Vorgaben.

Wie bei vielem anderen gilt auch hier: der Weg ist das Ziel. Unser Ziel lässt sich allerdings nur durch die Freiwilligkeit unserer PatientInnen verfolgen. Nur dadurch kann medizinischer Fortschritt gewährleistet und die Marktzulassung zukünftiger wirksamer Therapien sichergestellt werden.