Klinische Studie - ein Lichtblick für "Schmetterlingskinder"
Hoffnung für EB-Betroffene mit weißem Hautkrebs gibt der Auftakt einer Phase-2-Studie am EB-Haus Salzburg
Bei Menschen, die an einer schweren Form von Epidermolysis bullosa leiden, kommt es oft zur Bildung eines Plattenepithelkarzinoms – dem sogenannten weißen Hautkrebs. Laut Professor Bauer, Vorstand der Uniklink für Dermatologie und Allergologie, führt die Kombination von EB und ‚weißem Hautkrebs‘ zu einem sehr aggressiven Fortschreiten des Karzinoms, bei dem es bisher kaum Aussicht auf Heilung gibt.
Eine 24-jährige Patientin ist nun Teil einer Phase-2-Studie hier im EB-Haus Salzburg. Der EB-Betroffenen wurde weltweit zum ersten Mal ein Medikament von einem börsenorientierten US-Pharmakonzern verabreicht.
Dieses Medikament ist auf dem Weg der Zulassung für die Anwendung bei EB-PatientInnen und wird innerhalb dieser Studie auf Verträglichkeit, Sicherheit und Wirksamkeit geprüft. Das Mittel, welches als Enzymbremse die Krebszellen angreift, dabei aber gesunde Zellen nicht, wird in Infusionsform verabreicht. In einem Zeitraum von acht Wochen erhält die Patientin vier, darauffolgend neun weitere Infusionen im Abstand von jeweils vier Wochen.
Die Studie wird gemeinsam mit der amerikanischen Thomas Jefferson University Philadelphia und dem Guy’s and St. Thomas' Hospital in London durchgeführt. Diese Studie gibt Menschen Hoffnung, die mit EB und weißem Hautkrebs leben.
Auch im Bereich der Grundlagenforschung arbeiten WissenschafterInnen in der EB-Haus Forschungseinheit daran, die Mechanismen zur Entstehung von Hautkrebs bei Menschen mit EB zu verstehen, geeignete Marker für die Früherkennung zu identifizieren sowie effektive und evidenzbasierte Therapien zu entwickeln.