Forschungsthemen
Aufgrund des komplexen klinischen Krankheitsbildes von EB richtet sich die Forschung im EB-Haus auf verschiedene Schwerpunkte.
Kausaltherapie. Dieser Ansatz bezieht sich auf Strategien, welche die Grundursachen der Krankheit beseitigen. Diese kƶnnen auf der Ebene der DNA, der RNA oder des Proteinprodukts korrigiert werden. Unser ultimatives Ziel ist die stabile und nachhaltige Herstellung des funktionellen Proteins bei PatientInnen. Daher untersuchen wir parallel dazu Strategien, um mƶgliche AbstoĆungsreaktion des wiederhergestellten Proteins durch das Immunsystem der PatientInnen zu reduzieren bzw. zu verhindern.
Wundheilung. Unsere Wundheilungsforschung befasst sich unter anderem mit der Umwidmung von bereits klinisch zugelassenen Medikamenten zur effektiven Behandlung von EB-Wunden. Zwei dieser Substanzen, die in unseren Forschungsprojekten identifiziert wurden, befinden sich derzeit in klinischen Studien. Da sich chronische Wunden im Laufe der Zeit zu Krebs entwickeln, konzentrieren wir uns auch auf die molekulare und zellulƤre Charakterisierung von EB-Wunden. Wir wollen klƤren, warum einige Wunden heilen und andere chronisch werden, um eines Tages diejenigen Wunden zu identifizieren, die ein erhƶhtes Risiko haben chronisch und damit potenziell bƶsartig zu werden.
Krebs bei EB. Aggressiver Hautkrebs ist eine schwerwiegende Komplikation, die hauptsƤchlich bei rezessiv dystropher EB auftritt. Unser Ziel ist die Entwicklung effektiver und evidenzbasierter Therapien gegen diesen lebensbedrohlichen Krebs. Dazu brauchen wir Grundlagenforschung, um zu verstehen, warum sich bei PatientInnen Tumore entwickeln, welche Faktoren zu diesem Prozess beitragen und wie sich die Krebszellen von nicht-entarteten Zellen unterscheiden. Auf diese Weise kƶnnen wir geeignete Marker fĆ¼r die FrĆ¼herkennung identifizieren, welche auch als Ziel fĆ¼r neue therapeutische Strategien dienen kƶnnen.
Ressourcenentwicklung. Da es sich bei EB um eine seltene Erkrankung handelt, ist PatientInnenmaterial (v.a. Hautzellen welche im Labor analysiert werden kƶnnen) sehr rar. Daher benƶtigen wir gute prƤ-klinische Modelle, welche die Testung von neuen BehandlungsansƤtzen im Labor ermƶglichen, bevor diese in klinische Studien umgesetzt werden kƶnnen. Die Entwicklung neuer und zuverlƤssiger Modelle kann wichtige Tools fĆ¼r alle weiteren Fragestellungen zur VerfĆ¼gung stellen und damit die Ćbersetzung der Laborforschung in die Klinik vorantreiben.
