Überblick über aktuelle Therapien und Behandlungsansätze für EB
Neue wissenschaftliche Publikation aus dem EB-Haus
ForscherInnen des EB-Hauses haben kürzlich einen Übersichtsartikel veröffentlicht, in dem alle therapeutischen Ansätze und laufenden klinischen Studien für EB beschrieben und aufgelistet sind (Tabelle 1 im Artikel). Dieser Überblick verweist auf die beachtlichen Fortschritte in der Ursachen- und Therapie-Forschung für EB.
Strategien wie Gen-, Protein- und Zelltherapien zeigen echtes Heilungspotential, da sie den zugrunde liegenden genetischen Defekt korrigieren, oder das fehlende bzw. defekte Protein ersetzen. Dadurch wird der Zusammenhalt der Hautschichten sichergestellt, und somit die Blasenbildung und die damit verbundenen Komplikationen verhindert. Diese Ansätze haben jedoch auch ihre Grenzen und sind aufgrund mangelnder Wirksamkeit, Verträglichkeit oder Sicherheit noch nicht in der Routinebehandlung anwendbar.
Die meisten derzeit untersuchten klinischen Ansätze zielen darauf ab, schwere, EB-bedingte Symptome zu lindern. Dies betrifft die Behandlung von Wunden, mikrobiellen Infektionen, Schmerzen und Juckreiz, sowie die Prävention von Komplikationen wie Anämie und Hautkrebs. Solche symptomlindernden Therapien verwenden meist Arzneimittel die „kleine Moleküle“ enthalten (Weitere Informationen zu „Small Molecules“). Darüber hinaus wird in Studien untersucht, ob die Injektion verschiedener Arten von Stammzellen oder von ihnen abgesonderten Bestandteilen, von denen bekannt ist, dass sie entzündungshemmende Wirkungen haben, EB Symptome verbessern können.
Je nach zugrundeliegender Mutation und vielen anderen Faktoren haben EB Betroffene sehr individuelle Symptome. Deshalb ist es wichtig, personalisierte Behandlungsstrategien aus einer Kombination aller verfügbaren Therapieansätze zu erstellen. Dies stellt eine große Herausforderung für die Durchführung von klinischen Studien dar, welche eine Mindestanzahl von PatientInnen benötigen, um ein aussagekräftiges Ergebnis liefern zu können. Weitere Hürden sind fehlende Motivation zur Teilnahme, logistische und regulatorische Hindernisse, sowie unvollständiges Verständnis der komplexen Krankheit und der genauen Mechanismen der Behandlungsansätze. Die Autoren schlagen für zukünftige Studien eine engere Zusammenarbeit aller beteiligten Parteien vor, insbesondere die frühzeitige Einbeziehung von PatientInnen und deren BetreuerInnen in studienrelevante Entscheidungen. Eine Schlüsselstrategie für erfolgreiche Studien stellt auch die Nutzung aller weltweit verfügbaren Informationen und gesammelten Daten (zB. Register) über EB-Symptome und deren Behandlung dar. Dadurch wird sichergestellt, allen EB-PatientInnen maßgeschneiderte Therapien zur Verbesserung ihrer Symptome und somit ihrer Lebensqualität zu bieten.
Den Artikel finden Sie hier.
