Klinische Studie zeigt Potential von speziellen mesenchymalen Stammzellen zur Symptomlinderung in RDEB

Neue wissenschaftliche Publikation mit EB-Haus Beteiligung

RDEB ist nicht nur eine schwere genetische Hauterkrankung, sondern streng genommen eine systemische Erkrankung, da auch Schleimhäute und andere Organe von schweren Entzündungen betroffen sind. Bis heute gibt es keine heilende Therapie für RDEB Betroffene. Im Fokus intensiver Forschung steht die Entwicklung von Behandlungsansätzen, welche Symptome lindern, und irreversible Haut- und Organschäden verhindern sollen. Derzeitige Ansätze umfassen die Gabe von Medikamenten oder Infusionen von Knochenmarkstammzellen.

Eine Gruppe internationaler EB-ForscherInnen hat kürzlich das Potential einer bestimmten Art von mesenchymalen Stammzellen (MSC) aus der Haut zur Behandlung von RDEB untersucht. Diese sogenannten ABCB5+ MSC können nach intravenöser Verabreichung zu den verletzten Gewebestellen wandern, wo sie ihre Wirksamkeit entfalten. Diese umfasst die Fähigkeit, Entzündungen einzudämmen, die Wundheilung zu fördern, und in geringem Maße Kollagen 7 Protein zu produzieren und abzulagern. Um die Wirksamkeit und Sicherheit einer ABCB5+ MSC-Therapie nachzuweisen, führte ein deutsche Firma gemeinsam mit EB-Experten eine multizentrische klinische Studie an 16 schwer betroffenen RDEB-PatientInnen zwischen 4 und 36 Jahren durch. Alle TeilnehmerInnen erhielten drei Infusionen einer definierten Menge an ABCB5+ MSC an den Tagen 0, 17 und 35. Anschließend wurden sie 12 Wochen lang beobachtet, um die Wirksamkeit der Behandlung zu bewerten. Die Sicherheit der Therapie wurde in einem 12-monatigem Nachbeobachtungszeitraum geprüft.

Der Behandlungserfolg wurde mithilfe zweier Bewertungssysteme gemessen, die speziell für EB  entwickelt wurden (iscorEB und EBDASI). Diese Werkzeuge erlauben eine Beurteilung des Schweregrades der Krankheit, sowie einen objektiven Nachweis von Veränderungen der Krankheitsaktivität, und von EB verursachten Haut- und Organschäden.

Während der 12-wöchigen Nachbeobachtung zeigten alle PatientInnen eine klinisch bedeutsame Abnahme der Krankheitsaktivität, die mit einer Verringerung von Juckreiz und Schmerz ab dem 35. Tag nach der ersten Injektion einherging. Während des gesamten Zeitraumes entstanden keine neuen Haut- und Organschäden. Zudem haben die meisten PatientInnen die Behandlung sehr gut vertragen. Bei einigen wenigen traten schwere Nebenwirkungen wie Überempfindlichkeitsreaktionen auf, die allerdings schnell und ohne Folgeerscheinungen behoben werden konnten.

Es muss jedoch erwähnt werden, dass die Verbesserung des Schweregrades der Krankheit auf andere Faktoren zurückzuführen sein könnte, wie z. B. die zusätzliche Betreuung während der Studie und natürliche Schwankungen der Krankheitssymptome während der kurzen Nachbeobachtungszeit. Um den Nutzen der Behandlung mit ABCB5+ MSC zu bestätigen, ist eine weitere klinische Studie mit einer größeren PatientInnenanzahl, und wiederholten Infusionen über einen längeren Zeitraum und einer längeren Nachbeobachtungszeit erforderlich. Diese ist derzeit in Planung und wird aufgrund der gewonnen Erkenntnisse der beschriebenen Studie Änderungen enthalten, welche die Effektivität steigern sollen.

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