Die Diacereincreme stellt eine sichere Behandlung für EBS dar

Die Ergebnisse einer klinischen Studie aus dem EB-Haus

Die schwere, generalisierte Form der EBS wird durch Mutationen im Keratin 5 oder Keratin 14 Gen verursacht, wodurch es zur Anhäufung von Keratinproteinen in den Hautzellen kommt. Dadurch wird eine Entzündungsreaktion ausgelöst, die die schmerzhafte Blasenbildung begünstigt.

Im letzten Jahr haben wir über die Phase 2/3 Studie berichtet in der gezeigt wurde, dass die Diacereinsalbe, die von Forschern aus dem EB-Haus entwickelt wurde, die Anzahl der Blasen bei EBS-Betroffenen deutlich verringert.

Um die Sicherheit der Behandlung zu bestätigen wurden auf freiwilliger Basis weitere Untersuchungen durchgeführt. Hierfür untersuchten die EB-Haus Forscher gemeinsam mit Kooperationspartnern, wie Diacerein im Körper verstoffwechselt wird. Diacerein ist ein kleines Molekül, das in der Haut in seine aktive Form Rhein umgewandelt wird und dort durch Unterdrückung der Entzündungsreaktion für die Verringerung der Blasenbildung sorgt.

Aus anderen Studien ist bekannt, dass die orale Einnahme von Diacerein zu sehr hohen Rheinkonzentrationen im Körper, und infolge zu erheblichen Nebenwirkungen im Gastrointestinaltrakt führt. Daher waren die Forscher besonders an der Bestimmung der im Körper gefundenen Rheinmenge nach äußerlicher Anwendung von Diacerein interessiert.

Zwei EBS-Patienten haben sich bereiterklärt, die Diacereincreme über einen Zeitraum von vier Wochen auf 3 % ihrer Körperoberfläche, welche Blasen aufweist, aufzutragen. Nach der Behandlung wurde eine Rheinkonzentration in Blut und Urin gemessen, die 150-fach niedriger war als gemessene Werte nach oraler Einnahme. Dies bedeutet, dass selbst wenn die Creme auf die gesamte Körperoberfläche aufgetragen wird, die Wahrscheinlichkeit von Nebenwirkungen gering wäre.

In einem zweiten Schritt sollte die Bio-Transformation von Diacerein zu Rhein in der Haut nachgewiesen werden. Dazu verwendeten die Forscher Schweinehaut in einem Laborexperiment. Die Diacereincreme wurde täglich über drei Tage auf die Hautproben aufgebracht, und deren anschließende Analyse bestätigten das Vorhandensein von Rhein und somit die Fähigkeit der Haut, Diacerein in Rhein umzuwandeln.

Demnach deuten die Studienergebnisse, die kürzlich im Orphanet Journal of Rare Diseases veröffentlicht wurden darauf hin, dass die lokale Anwendung der Diacereincreme eine potentiell sichere und gut verträgliche Therapie zur Behandlung von EBS ist.

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