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Der Nobelpreis für Chemie 2020 geht an die Französin Emmanuelle Charpentier und die US-Amerikanerin Jennifer A. Doudna. Die gezielte Veränderung von Genen hat auch die Forschung für „Schmetterlingskinder“ maßgeblich beeinflusst.

Mit der Genschere CRISPR/Cas9 können Gene verändert, an- oder ausgeschaltet und durch zusätzliche Bestandteile ergänzt werden. Diese, 2012 entdeckte Methode, findet auch in der Arbeitsgruppe von Priv.-Doz. Dr. Ulrich Koller im EB-Haus Austria im Bereich der EB Gen- und Zelltherapieforschung ihre Anwendung.


Wie funktioniert die Genschere eigentlich?
Die Gen-Schere CRISPR/Cas9 wurde als Abwehrmechanismus von Bakterien entdeckt. Schon in den 1980er Jahren entdeckten ForscherInnen die ungewöhnlichen, sich wiederholenden Sequenzen im Erbgut dieser Kleinstlebewesen. Später entdeckte man, dass sich die Bakterien vor eindringenden Viren schützen, indem sie Teile aus deren Erbgut in ihre eigene DNA einbauen. Damit lernen Bakterien schädliche Angreifer kennen und können sich bei erneutem Kontakt an diese „erinnern“. Nach diesem „Training“ gelingt es den Bakterien, zusammen mit den Enzym Cas9 (ein Molekül, welches das Erbgut schneiden kann), die schädlichen Mechanismen von Viren zu unterbinden. So ist es möglich, den Eindringling bei einem erneuten Eingriff gezielt anzusteuern und sich zur Wehr zu setzen. Seit 2013 weiß man, dass CRISPR/Cas9 auch beim Menschen funktioniert. Mittlerweile werden zudem andere Enzyme außer Cas9 als Schnittwerkzeuge getestet.


Das Nobelkomitee beschreibt die Genschere CRISPR/Cas9 als "Werkzeug, um den Code des Lebens neu zu schreiben". Wie beschreibt Dr. Ulrich Koller die Methode in Bezug auf die Heilungsmöglichkeiten für „Schmetterlingskinder“?

Butterfly

„CRISPR stellt aktuell das vielversprechendste Geneditierungswerkzeug dar. Die Hauterkrankung Epidermolysis bullosa wird durch minimale Genveränderungen verursacht und eignet sich daher besonders gut für eine auf CRISPR-basierende Gentherapie. Allerdings müssen zwei Grundvoraussetzungen vor einer klinischen Anwendung am Patienten gewährleistet werden: eine hohe Effizienz und Sicherheit!”


Priv.-Doz. Dr. Ulrich Koller, Leiter der Arbeitsgruppe Koller in der Forschungseinheit des EB-Hauses Austria

Im Gene-Editing liegt eine große Hoffnung auf dem Weg zur Heilung für viele genetisch bedingte Erkrankungen (nicht nur von EB), die Genschere ist das Tool der Zukunft.

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