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Forschung im EB-Haus Austria

Dr. Julia Reichelt mit jungen Wissenschaftlerinnen im Labor des EB-Hauses Austria
Dr. Julia Reichelt mit jungen Wissenschaftlerinnen im Labor des EB-Hauses Austria

Mission

Trotz intensiver Forschung weltweit gibt es noch keine klinisch zugelassene Therapie für die "Schmetterlingskinder". Eine kausale Therapie, also eine Heilung durch die Behebung der Ursache von Epidermolysis bullosa, ist theoretisch möglich - nämlich durch eine Korrektur der Mutationen, die der Erkrankung zugrunde liegen. Wir bedienen uns neuester wissenschaftlicher Erkenntnisse aus dem Bereich der Gentherapie, um diesem Ziel näher zu kommen.

Kurzfristiges Ziel ist es, die sogenannte SMaRT-Technologie (auch "Genschere", oder "trans-splicen" genannt) durch Versuche an Zellkulturen und in Tiermodellen zur Anwendung am Menschen vorzubereiten. Darauf aufbauend soll langfristig in Zusammenarbeit mit anderen internationalen Forschungsteams eine sichere und effiziente Gentherapie für EB-Betroffene entwickelt werden.

Neben den Versuchen, eine ursächliche Heilung im Rahmen einer Gentherapie zu entwickeln, arbeiten die Forscher im EB-Haus daran, die Symptome und Komplikationen der Erkrankung zu lindern, um das Leben der Betroffenen zu erleichtern.